Как передает Medical Express, исследователи из Калифорнийского университета предложили генную терапию хронической боли как безопасную альтернативу опиоидным средствам, которые вызывают привыкание и со временем теряют эффективность. Генная терапия работает, временно подавляя ген, важный для ощущения боли.
Эксперименты с грызунами показали: терапия повысила толерантность к боли и снизила чувствительность к ней. Ученых изначально привлекла генетическая мутация, из-за которой люди не чувствуют боли. Эта мутация инактивирует белок NaV1.7 в передающих боль нейронах спинного мозга. У людей с функциональным недостатком NaV1.7 такие ощущения, как прикосновение к чему-то горячему или острому, не регистрируются как боль. С другой стороны, мутация гена, которая приводит к сверхэкспрессии NaV1.7, заставляет людей чувствовать боль острее.
Воздействие на этот ген позволяет изменить фенотип боли. Важно: данный ген участвует только в процессе ощущения боли. Ученые использовали модифицированные техники редактирования генома CRISPR/dead Cas9, чтобы репрессировать ген, кодирующий NaV1.7. То есть речь не идет о полном отключении болевых ощущений (они важны) - просто снижается экспрессия гена.
Ученые делали спинномозговые инъекции системы CRISPR/dead Cas9 мышам с болью, вызванной воспалением и химиотерапией. Инъекции позволили повысить болевой порог у животных. Эффект сохранялся даже спустя 44 недели у мышей с воспалительной болью и спустя 15 недель у мышей с болью, вызванной химиотерапией. Животные не теряли чувствительности и не демонстрировали никаких изменений в двигательной функции.
Тесты повторили, используя другой инструмент редактирования генов - цинковые пальцы. Это белки, которые связывались с геном-мишенью и блокировали его экспрессию. Результат был аналогичен. По словам ученых, опробованный метод подойдет для лечения людей с длительными, но обратимыми болевыми состояниями.
