Экспериментальный препарат нирогацестат (nirogacestat), разработанный для лечения десмоидных опухолей получил орфанный статус от европейских регуляторов, пишет PharmaTimes.
Нирогацестат является селективным ингибитором гаммы-секретазы, предназначенным для приема внутрь. В настоящее время проводится набор участников клинического исследования III фазы, которое пройдет среди взрослых пациентов с распространенными десмоидными опухолями.
Десмоидная опухоль – это редкий тип саркомы мягких тканей, данные опухоли относятся к классу пограничных опухолей так как не метастазируют, однако склонны к агрессивному местному росту и частому рецидивированию. Развитие подобных опухолей может серьезно снизить качество жизни из-за сильной боли, внутренних кровотечений, снижения подвижности.