Компания Celgene получила регистрационное удостоверение в США на лекарственный препарат луспатерсепт (luspatercept), предназначенный для лечения анемии у взрослых пациентов с бета-талассемией, которые нуждаются в трансфузиях эритроцитов.
Бета-талассемия — это редкое генетическое заболевание, вызванное мутациями гена HBB, в результате нарушается образование гемоглобина и снижается его концентрация в крови, что приводит к анемии.
В основу регистрационной заявки легли результаты клинического исследования, прошедшего среди 336 пациентов, из них 112 человек получали плацебо. В работе было показано, что применение луспатерсепта способствовало снижению потребности в трансфузиях на 33% у 21% пациентов, тогда как в контрольной группе подобный показатель был достигнут только у 4,5% больных.
Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрила применение инновационного препарата по программе регистрации орфанных лекарственных средств. Впервые у пациентов с бета-талассемией появился препарат, способный снизить потребность в трансфузиях препаратов крови, отметили в ведомстве.